“盐酸恩沙替尼的研发历时超过十年”。

11月19日,贝达药业公告称,公司提交的盐酸恩沙替尼胶囊(贝美纳)药品注册申请已获得药监局核准签发的《药品注册证书》,正式获批上市,成为中国第一个用于治疗ALK突变晚期非小细胞肺癌的国产1类新药。

从2007年恩沙替尼研发萌芽,到2020年11月份恩沙替尼正式获批在中国上市,贝达药业用10余年筚路蓝缕诠释坚持不懈的创新精神。“这个过程公司投入了大量的人力、物力、财力。国内每年新增ALK阳性NSCLC病例约4-5万人,市场需求迫切,恩沙替尼的上市将为患者提供一种新的治疗选择。” 贝达药业董事长助理兼董事会秘书吴灵犀在接受《证券日报》记者采访时表示。

贝达药业自成立以来便坚持新药研发,其自主研发的我国第一个小分子靶向抗癌药——盐酸埃克替尼于2011年开始上市销售。多年耕耘后,公司终于迎来了第二款重磅创新药,也是首个自主研发的国产ALK-TKI药物——盐酸恩沙替尼。

谈及药物研发的历程,吴灵犀颇为感慨,“新药研发是一条漫漫长路,会经历无数的困难和艰辛。一组数据显示,一款癌症新药的研发需要超过10年时间、10亿美元、700万小时工作时间,且成功率不到4%。”

据了解,恩沙替尼初次亮相于2010年,4年以后才有了美国Ⅰ/Ⅱ期数据。也正是在2014年,贝达药业与Xcovery公司达成战略合作,将恩沙替尼引进中国。

“恩沙替尼前期研究由Xcovery公司主导,我们和Xcovery公司达成合作后,双方携手共进,建立了经验更加丰富的管理团队,并加大投资力度,通过精诚合作,推动恩沙替尼研发进程不断加速。” 吴灵犀表示。

2018年11月份,恩沙替尼递交中国新药二线适应症上市申请(NDA),后于2019年2月份被纳入优先审评品种名单,到如今正式获批在中国上市,恩沙替尼已走过10余年,贝达药业亦用10余年时间续写了又一个埃克替尼的故事。

“新药研发的过程,除了坚持不懈的精神,更需要强大的团队执行力,以及多维度创新能力。”据悉,2019年以来,贝达药业积极对接全球优秀的科学家团队,相继与荷兰Merus公司、浙江瑞博制药有限公司、美国Agenus(NASDAQ: AGEN) 开展多元化、多层次的合作,不断提高创新研发能力。

疗效和安全性显优势

恩沙替尼有望获批一线治疗

作为首个国产ALK抑制剂,恩沙替尼被寄予厚望。

据了解,此前在国内获批上市的ALK 抑制剂均为进口产品,包括克唑替尼(辉瑞)、色瑞替尼(诺华)、阿来替尼(罗氏)。其中,克唑替尼与阿来替尼获批一线适应症,恩沙替尼与色瑞替尼获批二线适应症。

“恩沙替尼作为贝达药业第二个获批上市的靶向新药,跟埃克替尼一样,填补了同类药物国产空白。” 吴灵犀对《证券日报》记者表示,“更进一步的是,恩沙替尼国际多中心一线Ⅲ期临床研究也在推进中,未来有望成为首个由中国公司主导在全球上市的肺癌靶向新药。”

事实上,盐酸恩沙替尼国际多中心Ⅲ期临床研究期中分析结果已于2020年8月8日发布。结果显示,接受恩沙替尼治疗的ALK阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,其中位无进展生存期(mPFS)显着长于接受克唑替尼治疗的患者。

基于研究结果,国金证券认为,未来恩沙替尼有望获批ALK阳性NSCLC患者一线治疗。另据国盛证券测算,恩沙替尼国内外综合销售峰值有望达到46亿元。贝达药业方面亦表示,公司将积极准备一线适应症的中美申报上市。

对于新药的后续上市准备,吴灵犀向记者透露,“在公司团队和临床肿瘤专家的共同努力下,恩沙替尼在疗效和安全性上都显现出自己的优势,公司已经筹划和实施相应的市场推广活动,充分交流新药的特点和优势,提前做好市场准备。”

值得一提的是,近年来,国家相继出台了一系列配套规章及政策鼓励药品创新。2020年1月份出台的《药品注册管理办法》进一步优化了药品审评审批流程；今年7月份发布的《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》等三份重磅文件,明确了突破性治疗药物的认定范围,并将其纳入优先审评审批的适用范围。

浙江大学管理学院特聘教授钱向劲在接受《证券日报》记者采访时表示,“一系列政策的出台,将大大加速我国符合条件的创新药上市进程,医药行业总体上处于政策利好阶段,但只有真格创新、持续创新的企业才能分享未来医药市场的蛋糕和红利。”

“这对我们创新药企业而言是一个重大利好。” 吴灵犀感触颇深,“我们在申请包括恩沙替尼在内的药品注册过程中,切切实实感受到了政策带来的实实在在的福利。恩沙替尼被纳入优先审评品种,很大程度上加快了获批上市进程。”

据悉,除恩沙替尼获批上市外,贝达药业还在布局多个重点品种。其中,MIL60于今年6月份报产,有望明年年中获批；三代EGFR D-0316一线适应症和二线适应症已完成患者入组；CM082单药肾癌注册性II/III期临床也已完成患者入组；埃克替尼术后辅助治疗已于今年9月份申报,10份月纳入优先审评。中泰证券在研报中提到,2021年公司重点品种有望密集收获。

与此同时,贝达药业新药研发投入也在持续增加,2019年达到6.75亿元,占营业收入比例43.41%,同比增长14.33%。2020年上半年,公司研发投入3.72亿元,同比增长15.25%。

“可以预见,倍受鼓舞的创新药企将在医药自主创新的道路上跑得更快。未来,我们将抓住机遇,加快研制更多老百姓用得起的放心好药,更好地守护人民群众健康。” 吴灵犀说道。