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基因疗法首次治愈常见遗传病获突破

日期: 来源:爱扒股

据媒体报道,日前法国研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。


点评:基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。近年来,以CRISPR基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展,使得基因治疗更加安全,适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000多种疾病。新研究显示出治疗常见性疾病的潜力,一旦大规模临床试验获得成功,其应用领域将大大拓宽。

基因治疗概念:劲嘉股份(002191)、安科生物(300009)、新开源(300309)、达安基因(002030)

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